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本期推荐 & 解读 BY
单飞 | 南昌大学
↓ 消化病学专题丨75
背景
经口腔内镜下肌切开术（POEM）可有效治疗贲门失弛缓症及其变异型，但对某些患者可能无效。我们旨在开发并验证一套风险评分系统，用于术前预测POEM的临床失败。
Endoscopy
Abe Hirofumi et al.
中文内容仅供参考，以英文原文为准，欢迎识别二维码阅读。
方法
2010年至2020年间在14个中心接受POEM的患者被纳入本研究。临床失败的定义是评分≥4分或再治疗。采用多变量逻辑回归法建立了预测POEM短期临床失败的风险评分系统，并通过引导和决策曲线分析进行了内部验证。
结果
在2740名研究患者中，112名（4.1%）在POEM术后6个月出现临床失败。风险评分分为以下三个术前因素：术前Eckardt评分（1分）、测压诊断（II型失弛缓症−4分）和既往治疗史（气压扩张1分或手术/内镜肌切开术12分）。显示了判别能力（一致性统计0.68,95%CI 0.62-0.72）和校准（斜率1.15,95%CI 0.87-1.40）。决策曲线分析证明了其临床有用性。患者分为低（0-8分；估计临床失败风险<5%）和高风险（9-22分；≥5%）组。根据中期结果对类别的临床失败比例进行分层（log-秩检验，P<0.001）。
本研究共纳入3558名连续接受POEM治疗2010~2020年间失弛缓症及其变异型的患者。其中，603名术前Eckardt评分≤3的患者被排除在外。此外，7名和208名患者分别因技术失败和POEM术后缺乏短期随访而被排除在外。除性别、分型和扩张外，短期随访患者与无短期随访患者的临床特征无显著差异。共有2740名患者符合本研究条件（图1）。研究患者的基线特征见（表1）。
图1. 患者排除原因的研究流程图。
表1. 2740例接受口腔内镜下肌切开术（POEM）的患者的基线特征。
采用单变量分析比较临床失败和临床成功的术前因素（表2）。选择P值<0.25的因素，包括症状持续时间、治疗前、治疗前Eckardt评分、测压诊断和食管形态学，作为候选因素。这些候选因素使用估算的多变量logistic模型进行分析（表3）。选择具有显著和接近显著变量的因素，包括治疗前Eckardt评分、治疗前和测压诊断，作为最终危险因素。最终模型中变量之间没有显著的相互作用项。
表2. 单因素分析中预测临床失败和临床成功的术前因素的比较。
表3. 预测临床失败的候选术前因素的多变量分析。
使用最终的危险因素建立了一个估算的多变量logistic回归模型。每个危险因素的积分基于β系数分配如下：治疗前Eckardt评分增加1分为1分，手术/内镜下肌切开术为12分（或气动扩张为1分），II型失弛缓症为−4分（或非II型失弛缓症为0分）（表4）。如表5所示，根据该系统的总分（“JAMS POEM评分”）计算短期临床失败的估计风险。
表4. 根据多变量分析为最终选定的因素分配分数。
结论
这种风险评分系统可以在术前预测 POEM 的临床失败，并在做出治疗决定时提供有用的信息。
讨论
以往的研究提出了预测POEM治疗结果的风险评分系统，其中一个风险评分系统利用术前和术后因素预测临床失败。然而，POEM临床失败的估计风险信息应在治疗前由患者和医生共享。据我们所知，这是首个仅使用术前因素预测POEM临床失败的风险评分系统。这个简单的风险评分系统被命名为JAMS POEM评分，可预测贲门失弛缓症及其变异型POEM的短期临床失败，其判别能力较差，但校准能力和临床实用性令人满意： 治疗前一分的Eckardt 评分（1 分）、之前的治疗（气压扩张术 1 分或手术/内镜下肌切开术 12 分）和人工计量诊断（II 型贲门失弛缓症 -4 分或非 II 型贲门失弛缓症 0 分）。此外，根据JAMS POEM评分进行的风险分层不仅对短期结果，而且对中期结果都具有鉴别能力。
本研究发现，既往治疗史是临床失败的重要预测因素。其他研究也发现了类似的结果。对于既往治疗与临床失败之间的关系，有两种可能的解释。首先，之前接受过治疗的患者可能因为本身对治疗不耐受而接受了重复治疗。其次，之前的治疗可能诱发LES的粘膜下纤维化，这可能使手术变得困难并导致临床失败。此外，与接受过气压扩张术的患者相比，接受过手术或内镜肌切开术的患者出现POEM临床失败的风险更高。一般来说，为了避免之前的肌切开术造成粘膜下纤维化，接受过外科或内镜肌切开术的患者会选择不同的肌切开方向。
就所选项目而言，JAMS POEM评分与以前的风险评分系统相似，以前的治疗被选为其他风险评分系统的风险因素。在另一个风险评分系统中选择了治疗前Eckardt评分；JAMS POEM评分的校准（估计风险和观察到的风险的一致性）和整体表现（预测的精确度）令人满意，而判别能力（区分失败和成功的能力）则显得不那么稳健。在决策曲线中，JAMS POEM评分对于临床失败的阈值概率在2%-29%之间是有用的。
这项研究有几个局限性。首先，这是一项具有潜在信息和选择偏差的回顾性研究。其次，大多数患者是日本人，限制了研究结果的普遍性。第三，观察期有限，使得JAMS POEM评分难以应用于长期结果。第四，JAMS POEM评分没有外部验证。尽管有这些局限性，我们认为JAMS POEM评分是有用的，因为它是第一个内部验证的风险评分系统，并且也是基于来自多个中心的大量研究患者样本的数据。
该研究开发并验证了一种新的风险评分系统，该系统可以预测POEM治疗失弛缓症及其变体的短期临床失败。该风险评分系统被命名为JAMS POEM评分，仅使用术前因素，如术前Eckardt评分、既往治疗史和测压诊断。JAMS POEM评分还可以预测中期结果，关于临床失败估计风险的信息为改善这些患者的治疗决策提供了巨大的潜力。
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