Calcaterra et al.

Emicizumab in Acquired Hemophilia A: A Real-World Case Series with Patient-Level Outcome Analysis

获得性血友病A（AHA）是一种由凝血因子VIII抑制物所致的罕见出血性疾病。标准治疗方案受到血栓形成风险及住院时间延长等因素的限制。艾美珠单抗（emicizumab）已获批用于先天性血友病A，基于病例报告及早期临床试验数据，目前已成为AHA潜在的替代治疗方案。

本研究旨在通过一项回顾性真实世界病例系列研究，以及一项采用患者个体层面数据分析的系统性文献综述，评估艾美珠单抗治疗AHA的疗效与安全性。我们回顾性分析了意大利两家中心接受艾美珠单抗治疗的5例AHA患者，并按照PRISMA规范开展系统性文献综述，采用Joanna Briggs Institute（JBI）工具提取并分析患者个体层面的数据。在真实世界队列中，5例具有高滴度凝血因子VIII抑制物及重度出血的患者早期接受艾美珠单抗治疗后，均实现了快速出血控制，并得以早期停用旁路制剂；治疗期间未发生血栓性事件或其他不良事件。5例患者均接受了免疫抑制治疗，其中60%的患者实现了抑制物清除，而40%的患者目前仍在随访中。文献综述共纳入18篇发表文献中的24例患者。与延迟使用艾美珠单抗相比，早期给予艾美珠单抗治疗（入院时即开始）与较低的出血复发率（0% vs. 56.3%）、较短的住院时间（中位数23.5天 vs. 39天）以及较低的出血相关死亡率（0% vs. 12.5%）相关。

早期启动艾美珠单抗治疗可能是AHA管理中一种安全且有效的策略，尤其适用于脆弱或高危患者人群。其皮下注射给药方式、良好的安全性特征以及缩短住院时间的潜力，均支持将其纳入AHA的一线治疗方案。尚需进一步前瞻性研究予以明确。

本刊为主题导向性综述期刊，关注与止血和血栓性疾病相关的所有问题。作为该领域的首要综述期刊之一， Seminars in Thrombosis and Hemostasis是刊载临床和实验室诊断和治疗干预重要进展的综合性论坛。本刊也出版同行评审原创研究论文。

Seminars in Thrombosis and Hemostasis为当今的关键问题提供了广阔视角，包括血友病 A 和 B、血栓形成倾向、基因疗法、静脉和动脉血栓形成、血管性血友病、血管疾病和血栓栓塞性疾病。同时还关注药物的最新发展以及治疗和现行管理技术。本刊还经常出版赞助增刊，以进一步突出该领域的新兴趋势。