RNA疗法与转化医学前沿

2026年6月1日，星期一

16:00 - 17:20 (北京时间）

马上免费注册: https://cassyni.com/events/FkxYyYtFxY5fCtG6RAbwPB 

Vitor Bernardes Pinheiro 教授

鲁汶大学，比利时

Abe Hiroshi 教授

名古屋大学，日本

信使 RNA（mRNA）疗法已成为治疗多种疾病的一种强大手段。然而，如何精确控制其翻译效率和稳定性仍然是一个重大挑战，尤其是对于经过化学修饰的 mRNA 而言。在本次报告中，我将介绍团队近期在 mRNA 全化学合成及位点特异性修饰方面的研究进展，重点聚焦于高效加帽（capping）策略的开发。我们建立了一种快速且定量的加帽反应方法，可用于制备结构明确、定义清晰的 mRNA，从而能够系统研究帽结构以及内部核苷修饰对翻译过程的影响。此外，我还将介绍我们关于环状 RNA（circRNA）作为长效蛋白表达替代平台的最新研究。通过结合化学修饰与理性 RNA 设计，我们实现了更高的翻译效率与稳定性，并揭示了经典帽依赖通路之外的新型翻译起始机制。这些研究凸显了化学方法在精准调控 RNA 功能方面的巨大潜力，并为下一代 RNA 疗法的开发奠定了基础。

Rakesh N. Veedu 教授

莫道克大学，澳大利亚

新型剪接转换反义寡核苷酸的化学、设计与动力学

包括反义寡核苷酸（ASO）在内的短合成寡核苷酸疗法，已展现出其在RNA靶向药物开发中的突出应用潜力，且已有多款ASO药物获批临床应用。一种成功的基于ASO的治疗策略是通过靶向细胞核中的前体信使RNA（pre-messenger RNA, pre-mRNA）来调控剪接。多种获得FDA批准的ASO药物采用了这一策略，包括用于治疗杜氏肌营养不良症的Exondys51、Vyondys53、Amondys45 和 Viltepso，以及用于治疗脊髓性肌萎缩症的Spinraza。目前所研究的剪接转换型 ASO 药物主要采用磷酰二胺吗啉代寡核苷酸（PMO）、2’-O-甲氧乙基硫代磷酸酯（2’-MOE PS）以及 2’-O-甲基硫代磷酸酯（2’-OMe PS）等化学体系，但这些表现出一定的局限性。因此，开发具有更优疗效、安全性及生物分布特性的下一代剪接转换型ASO设计至关重要。过去几年中，我们实验室重点致力于改进剪接转换型ASO的化学体系与设计，并在此报告我们开发用于治疗应用的新型剪接转换型ASO的研究成果。

作为一本全新创刊的开放获取国际期刊，Therapeutics NOW 致力于推动循证治疗科学的发展，通过发表涵盖分子设计、临床前研究以及转化医学应用的重要成果，促进医学研究从实验室走向临床实践。

本刊强调高度跨学科合作，为学术界、产业界与临床医生搭建交流平台，加速科研成果在真实世界中的转化与应用。期刊秉持严谨的学术标准、全球化视野以及高效的出版流程。